Le rôle croissant de la Real-World Evidence dans les soins de santé

Reconnaître et résoudre les problèmes liés aux études à la RWE et RWD

Les principaux défis auxquels sont confrontées les études de la RWE et RWD se répartissent en trois catégories : les incohérences dans la qualité des données, les préoccupations relatives à la réglementation et à l'éthique, et la complexité de l'interprétation des résultats.

Tout d'abord, le problème de la RWD réside dans la diversité de ses sources et dans le fait qu'elle est souvent collectée sans intention de recherche initiale, ce qui entraîne des variations dans la qualité, l'exhaustivité et l'uniformité des données. Pour contrer ces problèmes, une gestion et une analyse efficaces des données sont cruciales pour garantir la fiabilité de la RWE.

Deuxièmement, l'utilisation de la RWE nécessite une attention particulière aux lois sur la protection de la vie privée, au consentement des patients et aux directives éthiques. Il est essentiel de préserver la vie privée des patients et d'obtenir leur consentement explicite pour l'utilisation de leurs données dans la recherche, en tenant compte de ces conditions éthiques préalables.

Troisièmement, contrairement aux essais contrôlés randomisés, où les conditions sont étroitement contrôlées, les études sur la RWE doivent tenir compte de nombreuses variables externes. Ainsi, pour tirer des conclusions précises, il est nécessaire de concevoir des études méticuleuses et d'utiliser des techniques statistiques avancées afin de s'y retrouver dans ces complexités et d'éviter les erreurs d'interprétation. À cet égard, l'inférence causale joue un rôle essentiel dans les études de la RWE, car elle permet d'évaluer les relations de cause à effet dans les données d'observation.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37900353/

Ceci est crucial pour traduire les observations en connaissances exploitables, en particulier dans le domaine des soins de santé, où il est essentiel de comprendre l'impact des interventions sur les résultats pour les patients. En employant des méthodologies d'inférence causale, les études de la RWE peuvent fournir des preuves solides pour soutenir la prise de décision clinique et politique, en comblant le fossé entre les résultats de la recherche et les applications dans le monde réel.

Des exemples pratiques de défis identifiés tout au long de l'utilisation de la RWE ont récemment été rapportés dans la littérature scientifique.

• En Chine, les premiers efforts déployés pour générer des RWE ont été confrontés à des problèmes d'accessibilité et de partage des données, d'exactitude, d'exhaustivité et de cohérence des données, ainsi qu'à de longues procédures d'approbation éthique pour les études de bases de données rétrospectives. Ces problèmes soulignent la nécessité de politiques explicites en matière d'accès aux données, de consentement et de protection de la vie privée, ainsi que de méthodes et de normes améliorées pour la collecte et l'utilisation des RWE. https://www.bmj.com/content/360/bmj.j5262
• Contrairement aux essais contrôlés randomisés, pour lesquels les méthodologies sont bien développées, la RWE manque souvent de pratiques standardisées. Il existe un besoin pressant de méthodes et de pratiques rigoureuses, mais pratiques, pour définir la manière dont la collecte, l'analyse et la communication du RWD devraient être effectuées afin d'en assurer une utilisation plus large.https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/real-world-evidence-from-activity-to-impact-in-healthcare-decision-making
• Le troisième exemple fait référence aux préoccupations en matière de protection de la vie privée et aux questions éthiques concernant l'accès à de vastes ensembles de données, qui ont restreint la collecte et le partage des données. Malgré un soutien plus fort à l'accès par la recherche universitaire indépendante par rapport à la science parrainée par l'industrie, l'accès aux données reste un obstacle majeur à l'avancement de la science de l'analyse de la RWE https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/real-world-evidence-from-activity-to-impact-in-healthcare-decision-making

Ces trois exemples illustrent le paysage complexe de la production et de l'utilisation de la RWE, soulignant la nécessité d'efforts concertés pour surmonter ces obstacles et exploiter efficacement la RWE dans les soins de santé : alors que la RWE offre un potentiel significatif pour améliorer la prise de décision clinique et la politique des soins de santé, il est essentiel de relever les défis de la qualité des données, de la normalisation, de la protection de la vie privée et des considérations éthiques pour réaliser son plein potentiel.

Orientations futures

L'importance croissante des études de la RWE dans l'arsenal de la recherche clinique ouvre également la voie à diverses solutions innovantes.

Tout d'abord, la tendance est de plus en plus aux modèles d'étude hybrides qui intègrent à la fois des éléments des essais contrôlés randomisés et des études en conditions réelles. Ces modèles visent à combiner la rigueur des RCT avec la généralisation de la RWE, offrant ainsi une compréhension plus nuancée des résultats des traitements.

https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/frhs.2022.1053496/full

Par exemple, la pandémie de Covid-19 a montré que la demande de soins immédiats et efficaces peut être satisfaite par l'approbation conditionnelle d'un nouveau principe de soins. Le Pragmatic Controlled Trial (PCT), une étude jumelée utilisant le principe bayésien au lieu de la randomisation, permet de prodiguer des soins dans des conditions quotidiennes non standardisées. En décrivant les risques spécifiques de chaque patient et en classant les interventions, cette approche permet une évaluation impartiale dans le cadre d'une étude non expérimentale, mais stratifiée et contrôlée.

https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/a-1819-6237

Deuxièmement, l'application de l'intelligence artificielle et des techniques d'apprentissage automatique à la RWD permet de découvrir des modèles et des idées qui seraient difficiles à détecter par les méthodes d'analyse traditionnelles, ce qui pourrait conduire à des percées dans la compréhension de la progression de la maladie et des réponses au traitement.

https://bmcmedinformdecismak.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12911-021-01403-2

Troisièmement, des efforts accrus de collaboration sont déployés pour le partage des données. Pour améliorer l'utilité de la RWE, il faut en effet surmonter les cloisonnements de données grâce à une collaboration intersectorielle plus étroite entre les prestataires de soins de santé, les chercheurs et les autorités de réglementation. Les initiatives qui facilitent le partage des données tout en respectant la vie privée des patients amélioreront considérablement la qualité et l'impact de la RWE.

https://www.mdpi.com/1660-4601/17/9/3046

En ce qui concerne la RWD, bien qu'elle ait le potentiel de rationaliser les délais de recherche et de développement, des biais peuvent survenir lorsqu'on s'appuie sur une seule source de données. Ces biais sont liés aux équipements diagnostiques et thérapeutiques, à la diversité des groupes de patients et aux modèles de formation limités. En outre, la nature personnelle et sensible des données de santé nécessite le respect des droits à la vie privée et des normes réglementaires. Pour surmonter ces difficultés et tirer pleinement parti de la RWD, il est essentiel d'adopter des approches novatrices. Les réseaux de données fédérés représentent l'une de ces stratégies visant à améliorer l'utilité et l'intégrité des RWD.

https://marksmanhealthcare.com/2022/05/28/federated-data-networks-fdns-enhancing-the-quality-of-rwe-research/

En résumé, les données probantes issues du monde réel transforment le domaine de la médecine clinique en fournissant des informations précieuses sur la manière dont les traitements médicaux fonctionnent chez un large éventail de patients, améliorant ainsi leur efficacité et leur sécurité. Malgré les obstacles rencontrés, avec une gestion réfléchie et des stratégies innovantes, les études de la Real-World Evidence peuvent grandement améliorer notre compréhension des interventions médicales, conduisant à de meilleurs résultats de traitement et de gestion et à des opérations de soins de santé plus rationalisées. Au fur et à mesure que nous progressons, l'incorporation des preuves réelles dans les décisions cliniques et politiques deviendra de plus en plus courante, annonçant une nouvelle ère de soins médicaux personnalisés et fondés sur des données probantes.