Die wachsende Rolle von Real-World Evidence im Gesundheitswesen

Erkennen und Lösen von Problemen bei RWE-Studien und RWD

Die wichtigsten Herausforderungen, mit denen RWE und RWD konfrontiert sind, lassen sich in drei Kategorien einteilen: Unstimmigkeiten bei der Datenqualität, Bedenken hinsichtlich der Vorschriften und der Ethik sowie die Komplexität der Interpretation der Ergebnisse.

Erstens liegt das Problem bei RWD in den unterschiedlichen Quellen und der Tatsache, dass sie oft ohne ursprüngliche Forschungsabsicht gesammelt werden, was zu Schwankungen in der Datenqualität, -vollständigkeit und -einheitlichkeit führt. Um diesen Problemen entgegenzuwirken, sind ein effektives Datenmanagement und eine effektive Datenanalyse von entscheidender Bedeutung, um die Verlässlichkeit von RWE zu gewährleisten.

Zweitens erfordert der Einsatz von RWE eine sorgfältige Berücksichtigung der Datenschutzgesetze, der Einwilligung der Patienten und der ethischen Richtlinien. Es ist von entscheidender Bedeutung, die Privatsphäre der Patienten zu wahren und ihre ausdrückliche Zustimmung zur Verwendung ihrer Daten in der Forschung einzuholen, um diese ethischen Voraussetzungen zu erfüllen.

Drittens müssen RWE-Studien im Gegensatz zu RCTs, bei denen die Bedingungen streng kontrolliert werden, mit zahlreichen externen Variablen umgehen. Um genaue Schlussfolgerungen zu ziehen, sind daher sorgfältige Studiendesigns und fortschrittliche statistische Verfahren erforderlich, um diese Komplexität zu bewältigen und Fehlinterpretationen zu vermeiden. In diesem Zusammenhang spielt der Kausalschluss in RWE-Studien eine zentrale Rolle, denn er ermöglicht die Bewertung von Ursache-Wirkungs-Beziehungen in Beobachtungsdaten.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/37900353/

Dies ist von entscheidender Bedeutung für die Umsetzung von Erkenntnissen aus Beobachtungen in umsetzbares Wissen, insbesondere im Gesundheitswesen, wo das Verständnis der Auswirkungen von Interventionen auf die Patientenergebnisse von entscheidender Bedeutung ist. Durch den Einsatz von Kausalschlussmethoden können RWE-Studien belastbare Beweise zur Unterstützung klinischer und politischer Entscheidungen liefern und so die Kluft zwischen Forschungsergebnissen und realen Anwendungen überbrücken.

In der wissenschaftlichen Literatur wurde kürzlich über praktische Beispiele von Herausforderungen berichtet, die sich bei der Anwendung von RWE ergeben haben.

• In China gab es bei den ersten Versuchen, RWE zu generieren, Probleme mit der Zugänglichkeit und Weitergabe von Daten, der Genauigkeit, Vollständigkeit und Konsistenz der Daten sowie mit langwierigen ethischen Genehmigungsverfahren für retrospektive Datenbankstudien. Diese Herausforderungen machen deutlich, dass explizite Richtlinien für den Datenzugang, die Zustimmung und den Datenschutz sowie verbesserte Methoden und Standards für die Erhebung und Nutzung von RWE erforderlich sind. https://www.bmj.com/content/360/bmj.j5262
• Im Gegensatz zu RCTs, deren Methoden gut entwickelt sind, gibt es bei RWE oft keine standardisierten Verfahren. Es besteht ein dringender Bedarf an strengen, aber dennoch praktischen Methoden und Praktiken, um zu definieren, wie die Erhebung, Analyse und Berichterstattung von RWD durchgeführt werden sollte, um ihre breitere Nutzung zu gewährleisten.https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/real-world-evidence-from-activity-to-impact-in-healthcare-decision-making
• Das dritte Beispiel bezieht sich auf Bedenken hinsichtlich des Datenschutzes und ethischer Fragen in Bezug auf den Zugang zu grossen Datensätzen, die sowohl die Sammlung als auch die gemeinsame Nutzung von Daten eingeschränkt haben. Obwohl die unabhängige akademische Forschung den Zugang zu den Daten stärker unterstützt als die von der Industrie gesponserte Wissenschaft, bleibt der Datenzugang ein Haupthindernis für den wissenschaftlichen Fortschritt in der RWE-Analytik https://www.mckinsey.com/industries/life-sciences/our-insights/real-world-evidence-from-activity-to-impact-in-healthcare-decision-making

Diese drei Beispiele veranschaulichen die komplexe Landschaft der RWE-Produktion und -Nutzung und unterstreichen die Notwendigkeit konzertierter Anstrengungen zur Überwindung dieser Hindernisse und zur effektiven Nutzung von RWE im Gesundheitswesen: Während RWE ein erhebliches Potenzial zur Verbesserung der klinischen Entscheidungsfindung und der Gesundheitspolitik bietet, ist die Bewältigung der Herausforderungen in Bezug auf Datenqualität, Standardisierung, Datenschutz und ethische Erwägungen von entscheidender Bedeutung für die Ausschöpfung seines vollen Potenzials.

Zukünftige Richtungen

Die wachsende Bedeutung von RWE-Studien im Rüstzeug der klinischen Forschung ebnet auch den Weg für verschiedene innovative Lösungen.

Erstens gibt es einen wachsenden Trend zu hybriden Studiendesigns, die sowohl Elemente von RCTs als auch von Real-World-Studien enthalten. Diese Designs zielen darauf ab, die Strenge von RCTs mit der Verallgemeinerbarkeit von RWE zu kombinieren und so ein differenzierteres Verständnis von Behandlungsergebnissen zu ermöglichen.

https://www.frontiersin.org/articles/10.3389/frhs.2022.1053496/full

So hat beispielsweise die Covid-19-Pandemie gezeigt, dass der Bedarf an sofortiger, effizienter Versorgung durch die bedingte Zulassung eines neuen Versorgungsprinzips gedeckt werden kann. Die Pragmatic Controlled Trial (PCT), eine Zwillingsstudie, die anstelle der Randomisierung das Bayes'sche Prinzip verwendet, ermöglicht eine Versorgung unter nicht standardisierten Alltagsbedingungen. Durch die Beschreibung der endpunktspezifischen Risiken jedes einzelnen Patienten und die Klassifizierung der Interventionen schafft dieser Ansatz eine unverzerrte Bewertung in einer nicht-experimentellen, aber risikostratifizierten und kontrollierten Studie.

https://www.thieme-connect.com/products/ejournals/abstract/10.1055/a-1819-6237

Zweitens kann die Anwendung von Techniken der künstlichen Intelligenz und des maschinellen Lernens auf RWD Muster und Erkenntnisse aufdecken, die mit herkömmlichen Analysemethoden nur schwer zu erkennen wären, was zu einem Durchbruch beim Verständnis des Krankheitsverlaufs und des Ansprechens auf die Behandlung führen könnte.

https://bmcmedinformdecismak.biomedcentral.com/articles/10.1186/s12911-021-01403-2

Drittens werden mehr gemeinsame Anstrengungen zur gemeinsamen Nutzung von Daten unternommen. Um den Nutzen von RWE zu erhöhen, müssen Datensilos durch eine engere, sektorübergreifende Zusammenarbeit zwischen Gesundheitsdienstleistern, Forschern und Regulierungsbehörden überwunden werden. Initiativen, die die gemeinsame Nutzung von Daten unter Wahrung der Privatsphäre der Patienten erleichtern, werden die Qualität und die Wirkung von RWE erheblich steigern.

https://www.mdpi.com/1660-4601/17/9/3046

Die RWD hat zwar das Potenzial, die Forschungs- und Entwicklungszeiten zu straffen, doch kann es zu Verzerrungen kommen, wenn man sich auf eine einzige Datenquelle verlässt. Diese Verzerrungen hängen mit der diagnostischen und therapeutischen Ausrüstung, der Vielfalt der Patientengruppen und den begrenzten Ausbildungsmodellen zusammen. Darüber hinaus müssen aufgrund der persönlichen und sensiblen Natur von Gesundheitsdaten Datenschutzrechte und regulatorische Standards beachtet werden. Um diese Herausforderungen zu bewältigen und die RWD in vollem Umfang zu nutzen, sind innovative Ansätze erforderlich. Föderierte Datennetze stellen eine solche Strategie dar, die darauf abzielt, den Nutzen und die Integrität von RWD zu verbessern.

https://marksmanhealthcare.com/2022/05/28/federated-data-networks-fdns-enhancing-the-quality-of-rwe-research/

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass Real-World Evidence den Bereich der klinischen Medizin verändert, indem sie wertvolle Erkenntnisse darüber liefert, wie medizinische Behandlungen bei einem breiten Spektrum von Patienten wirken und ihre Wirksamkeit und Sicherheit verbessern. Trotz aller Hindernisse können Real-World-Evidence-Studien mit einem durchdachten Management und innovativen Strategien unser Verständnis medizinischer Interventionen erheblich verbessern, was zu besseren Behandlungs- und Managementergebnissen und effizienteren Abläufen im Gesundheitswesen führt. Im Laufe der Zeit wird sich die Einbeziehung von Real-World Evidence in klinische und politische Entscheidungen immer mehr durchsetzen und eine neue Ära der personalisierten, evidenzbasierten medizinischen Versorgung einläuten.